遺傳性疾病,基因治療

基因也能治病 (Gene Therapy)?!-下

基因也能治病 (Gene Therapy)?!-下
屏東中正國中生物科林李逸涵老師/國立台灣師範大學生命科學系李冠群助理教授責任編輯

西元1990年美國完成第一例基因治療的成功案例,一位叫做狄席娃(De Silva)的女孩罹患嚴重複合型免疫缺乏症,這種疾病是因為體內的ADA基因不正常,因此會讓免疫系統中的白血球無法執行抵抗外來病菌的能力,醫療團隊發現白血球可以從狄席娃的體內取出培養,並且將正常的ADA基因送入培養的白血球中,代替不正常的ADA基因。之後將這些擁有正常ADA基因的白血球再送回狄席娃體內,這樣的過程進行好幾次,狄席娃的白血球終於能發揮正常功能了。

由狄席娃的例子可知道,基因治療的部位並不需要將身體所有細胞的不正常基因都更換掉,只要更換「生病細胞」就可以了。那又是什麼東西可以讓正常基因進入細胞內呢?聰明的科學家發現,「病毒」是一個不錯的工具,雖然病毒可能會造成疾病,但若是將會引發疾病的部分去除,病毒就是一個能夠載運基因的好貨車了。運用病毒感染細胞的方式,將正常的基因送入生病細胞內替換不正常基因的功能,達到基因治療的目的。

但為什麼基因治療卻不是目前主要的治療方式呢?人體的生理反應很複雜,現在還無法全面了解,在各國致力發展基因治療的同時,失敗的例子也漸漸累積,因此大家對於基因治療的態度就漸趨保守。

基因也能治病 (Gene Therapy)?! -上

基因也能治病 (Gene Therapy)?! -上
屏東中正國中生物科林李逸涵老師/國立台灣師範大學生命科學系李冠群助理教授責任編輯

當我們生病的時候會尋求什麼管道解決我們的病痛呢?到醫院看醫生應該是大家的第一個選擇吧。而醫生可能會怎麼醫治疾病呢?想得到的大部分是吃藥、打針,骨折的時候需要上石膏,有些疾病可能需要開刀,也會有人接受中醫的治療,服用中藥、針灸或是拔罐等醫療方式。

西元1953年華生和克立克在國際有名的期刊—自然(Nature)發表了DNA雙股螺旋的結構之後,科學家們更極力要解開生命的奧秘。首先,科學家們發現DNA是人類的遺傳物質,而人體中重要的物質之一是「蛋白質」。之後,科學家們又發現「基因」是一段能表現蛋白質的DNA片段,表示基因(能表現的DNA片段)是產生蛋白質的重要訊息!

隨著醫學的進步,許多遺傳性疾病逐漸被發現,這些遺傳性疾病大多是因為某些不正常的基因所引發的,不正常基因會使人體產生不正常的蛋白質,因此使人生病。遺傳性疾病可能使生病的人在年幼的時候死亡無法順利長大,或是需要終身接受吃藥打針的治療(例如A型血友病)。因此科學家認為也許我們可以直接將不正常基因換成正常基因,如此就可得到正常的蛋白質,也就能夠治療基因不正常的遺傳疾病了,於是我們把這樣的治療方式稱為「基因治療(Gene Therapy)」。