基因也能治病 (Gene Therapy)?!-下

基因也能治病 (Gene Therapy)?!-下
屏東中正國中生物科林李逸涵老師/國立台灣師範大學生命科學系李冠群助理教授責任編輯

西元1990年美國完成第一例基因治療的成功案例，一位叫做狄席娃(De Silva)的女孩罹患嚴重複合型免疫缺乏症，這種疾病是因為體內的ADA基因不正常，因此會讓免疫系統中的白血球無法執行抵抗外來病菌的能力，醫療團隊發現白血球可以從狄席娃的體內取出培養，並且將正常的ADA基因送入培養的白血球中，代替不正常的ADA基因。之後將這些擁有正常ADA基因的白血球再送回狄席娃體內，這樣的過程進行好幾次，狄席娃的白血球終於能發揮正常功能了。

由狄席娃的例子可知道，基因治療的部位並不需要將身體所有細胞的不正常基因都更換掉，只要更換「生病細胞」就可以了。那又是什麼東西可以讓正常基因進入細胞內呢？聰明的科學家發現，「病毒」是一個不錯的工具，雖然病毒可能會造成疾病，但若是將會引發疾病的部分去除，病毒就是一個能夠載運基因的好貨車了。運用病毒感染細胞的方式，將正常的基因送入生病細胞內替換不正常基因的功能，達到基因治療的目的。

但為什麼基因治療卻不是目前主要的治療方式呢？人體的生理反應很複雜，現在還無法全面了解，在各國致力發展基因治療的同時，失敗的例子也漸漸累積，因此大家對於基因治療的態度就漸趨保守。

先前提到病毒是個載運正常基因的好幫手，然而病毒的突變也是變幻莫測，於是科學家們開始思考各種可能阻礙基因治療的原因，例如病毒的安全性、是否有可能誘發其他疾病(腫瘤)、或正常基因是否真的能完全取代不正常基因的功能、人體是否會引發其他免疫反應，最主要的原因是基因治療在目前而言是很昂貴的治療方式，且無法保證是否能完全治癒遺傳性疾病。

不過，隨著生物技術的進步及醫學的發展，基因治療依然是下一波醫療革命的主軸，期望可以藉由基因治療根治遺傳性疾病，臨床醫學也希望能藉由基因治療殺死腫瘤細胞，找到癌症的另一種治療方式，並邁進個人化醫療的時代。

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參考資料：
1.杜寶恒(2001)。基因治療的原理與應用。台北市：九州。
2.胡育誠(2003) 。基因治療的過去與展望。科學發展。
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9.http://w3.sljhs.ylc.edu.tw/kelly/class06-disease.htm#遺傳性疾病  人類的遺傳疾病網頁