基因治療的新死亡案例

基因治療的新死亡案例
知識通訊評論第60期

七月間，美國發生基因治療致死案例，因使用之抑制免疫力藥劑作用複雜，調查目前尚無定論。

美國馬里蘭州貝塞斯達的專家調查七月間一位患有關節炎的病人進行基因試驗治療去世事件，諮議小組在會議中表示，病患可能是因為在施用病毒媒介物前已經受到感染而致死。

小組成員似乎看不出三十六歲莫耳（Jolee Mohr）的死亡與注射病毒媒介物有何重大關聯，雖然在她的肝臟及脾臟內發現含有病媒的DNA序列，但經檢驗證明偵測到的含量極少，低於所規定量的下限。美國國家衛生研究院重組基因諮議委員會成員巴特列(Jeffrey Bartlett)說：「檢驗確實顯示病媒沒有在組織中進行複製。」

小組成員要到十二月才看得到莫耳的組織樣本測試，以及血液中經由轉殖基因製造出來的病媒及蛋白質結果，這樣就可以確定她的死亡是否與三周前接受的基因治療有關，諮議委員會主席費德洛夫(Howard Federoff)表示，即使掌握到所有的資訊，「我仍認為有些事難以確定。」

莫耳是今年七月二十四日死亡，二十四天前她的右膝注射了西雅圖Targeted Genetics公司生產的AAV病媒，這種病媒內含抗發炎蛋白質基因NFR:Fc，它可抑制會引發類風濕關節炎發炎的腫瘤壞死因子（TNF-alpha）。

在九月十七日的會議中，小組聽取的資料包括驗屍報告及病歷，顯示病人死因是腎臟後方組織原因不明的大量出血，造成腹部器官移位最後壓迫到肺臟，導致功能喪失。她並且受到組織漿菌病全面感染，這是一種個人免疫力不足時會引發嚴重感染的環境黴菌；她在接受基因治療前三天曾有輕微的發燒並且感到虛弱。

TNFR:Fc可抑制免疫系統，所以也可能是基因治療造成的感染。然而也有其他病人接受類似抑制免疫力藥劑試驗，意思是說，要找出引起感染的原因很難，莫耳為了治關節炎也接受了抑制免疫系統的腫瘤壞死因子抑製劑（TNF-alpha-inhibitor），美國密西根大學傳染病學專家考夫曼（Carol Kauffman）告訴調查小組，使用此種腫瘤壞死因子藥物而造成組織漿菌病全面感染，已經奪走數條人命。

在美國國家衛生研究院登記的基因治療共有八百七十一例，其中百分之四使用AAV，美國國家衛生研究院與美國食品和藥品管理局的官員在會議上報告說，他們已完成AAV試驗的檢查，目前尚未發現有與AAV相關的負面案例，與其他使用基因治療病媒比較，也沒有負面事件發生率增長的現象。莫耳案唯一不尋常之處在於重覆注射，在她死後此種治療已經停止。